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Mission Critical: Wie Translation-Focused Disease Foundations Mai Medical Research Speichern

Default @ May 3, 2013

Erfolgreich der Übersetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse erfordert eine ursprüngliche Gefühl der Dringlichkeit, die einige Krankheitsgrundlagen zu haben scheinen, und viele große Pharma erscheinen müssen.

Mission Critical: Wie Translation-Focused Disease Foundations Mai Medical Research Speichern


Ein Stilbild aus einem Myelin Repair Foundation Video.

Patienten erwartungsvoll warten auf die medizinische Forschung zu wichtigen neuen Kuren erzeugen stellen fest, schlechte Nachrichten fast überall sie wenden.

Pharmaunternehmen leiden unter einem viel diskutierten Innovationskrise, so alt Drogen Patentschutz verlieren, ohne neue Medikamente zu ersetzen; derweil die kleinen Biotech-Unternehmen, die möglicherweise retten könnte Big Pharma heraus kämpfen, um Kapital zu beschaffen.

University Wissenschaftler, die ihrerseits durch eine unziemliche Glaubwürdigkeitskrise zu kämpfen, als der innere Zerbrechlichkeit der medizinischen Forschung ist jetzt anschaulich aus der steigenden Zahl von hochkarätigen Einziehungen und die gut dokumentierten Schwierigkeit der Reproduktion vielen veröffentlichten Ergebnisse außerhalb des Urhebers Labor.

Im Zentrum dieser Krise ist der Versatz von zwei sehr unterschiedlichen Kulturen.

Akademische Forscher neigen dazu, auf Verlagspapiere konzentrieren, und in der Regel davon aus, dass die Ergebnisse schließlich nützlich sein. Sie legen großen Wert auf die Neuheit, und relativ wenig Wert auf, ob die Daten sind robust, von anderen leicht reproduzierbar, oder wirklich relevant für die menschliche Krankheit. Fesselnden Daten putative Labormodellen von Krankheiten erzeugen Veröffentlichungen, auch wenn das Modell nicht sehr prädiktiv für die menschliche Krankheit - und leider sind die meisten Modelle nicht.

Umgekehrt großen Unternehmen traditionell den Schwerpunkt auf die Erzeugung Effizienz durch Skalen und auf die Entwicklung reproduzierbare Prozesse. Das funktioniert sehr gut für die Herstellung, einigermaßen gut für große späten Phase der klinischen Studien und im Wesentlichen überhaupt nicht für die Frühphasen (Entdeckung) Forschung.

Das Ergebnis war, zwei Systeme, die nahezu unabhängig, aber grundsätzlich sollte nahtlos angeschlossen werden zu betreiben; Industrie ist absolut abhängig von der Kreativität ausgerichtete Forschung der Hochschulwissenschaftler und diese Wissenschaftler wiederum unbedingt benötigen Industrie, um ihre vorläufigen Ideen in zuverlässige Produkte zu entwickeln (und könnte wohl auch von der Möglichkeit profitieren, um druck testen ihre Ergebnisse in einem strengen und systematischen Mode).

Die Antwort, wie ich vermute, kann weder aus Industrie oder Wissenschaft, sondern vielmehr von einem Dritten stammen Schwellen: Übersetzung orientierte Krankheit Stiftungen.

Betrachten wir das Beispiel des Myelin Repair Foundation (MRF, mit dem habe ich keine Beziehung). Der Versuch, Lösungen zu entwickeln, um die Myelin bei Multipler Sklerose verloren wiederherzustellen, ist die MRF sich für das gesamte Arzneimittelentwicklung "Wertschöpfungskette", aus der akademischen Forschung zu entscheidende Anwendung, aber markante Betonung des translationalen Schritt gesetzt, der Teil, wo vielversprechende akademische Fortschritte gerendert ausreichend robust für den industriellen Einsatz. Sie bemühen sich, die Aktivierungsenergie für ein Unternehmen benötigt, um ein Medikament zu studieren zu reduzieren, und haben sogar ihre eigenen Labor entwickelt, um dies zu ermöglichen - zusammen und Biopharma-Tierärzten besetzt.

In gewisser Weise, die MRF-Funktionen wie ein Auftragsforschungsinstitut für Multiple Sklerose, in der Lage, die Validierung und robustifying präklinischen Tests und die Entwicklung und Analyse potentielle Biomarker für den Einsatz in klinischen Studien. Dieser Ansatz stellt einen starken Kontrast von der eher traditionellen krankheits Grundlage Route der einfach Pflügen Geld in Grund akademischer Forschung und klinische Studien oder die jüngste Gründung Trend der Finanzierung neuer Unternehmen (oder konkrete Projekte in den Unternehmen). Hier ist das erklärte Ziel der Übersetzung, indem Sie die erforderlichen, es zu erreichen Fähigkeiten ermöglichen.

MRF Forschungseinrichtung unterscheidet sich von einem akademischen Zentrum, dass kein akademisches Zentrum würde - oder (wohl) sollte - setzen bei den Bemühungen um die Tests auf die Ebene von der Industrie geforderten industrialisieren - es ist nicht so interessant, und wahrscheinlich nicht zur Veröffentlichung.

Es ist auch etwas von einem großen Pharma translationale Mühe, dass als Non-Profit, es ist viel einfacher, akademische Unterstützung (sowie Zugang zur Hochschul abgeleitete IP) zu bekommen, und was noch wichtiger ist, es gibt eine klare und dauerhafte Gefühl der Mission. Während Pharma neigen dazu, therapeutische Fokus mit jedem Wechsel in der Geschäftsführung (und jeder neuen Zustrom von Unternehmensberatern) zu wechseln, sind krankheitsorientierten Non-Profit standhaft über ihre Mission - einer Hingabe, die Jahre nach der Zeile anhalten wird.

Wir wissen noch nicht, ob das relativ neue Anstrengungen letztlich ergeben nützliche neuer Medikamente; aber ich bin optimistisch, was den Ansatz, die leicht zu einer Reihe von anderen Krankheiten anwendbar scheint - auf jeden Fall, würde ich denken viele Krankheits Stiftungen könnte gut daran tun, eine Seite aus dem Textbuch MRF leihen.

Ich vermute, es gibt auch Auswirkungen auf die Universitäten und Unternehmen hier. In die sich auf die translationale Herausforderungen hat sich die MRF half vielen akademischen Ermittler schätzen sowohl die Herausforderungen und die Komplexität der Übersetzung Laborarbeit in Drogen - ein Prozess, in dem die meisten hatten sehr wenig Sichtbarkeit. Während die pharmascolds konsequent ärgern, dass die Exposition Akademiker Industrie wird sowohl lähmende und korrumpieren, in der Tat könnte ein solcher Dialog helfen Forschern an Universitäten erkennen die große Distanz zwischen einem veröffentlichten Papier und ein zugelassenes Medikament.

Der Unterricht für Pharma sind wohl noch tiefer - schließlich würde dies nur die Art von Sachen Industrie tun kann darstellen, und in einigen Fällen auch getan hat. Aber ich vermute, MRF wird am ermöglichen Übersetzung als die meisten Pharmaunternehmen, aus vielen Gründen, aber keiner wichtiger als ihre ursprüngliche Gefühl der Dringlichkeit, erfolgreicher zu sein.

MRF, wie andere Krankheiten Forschungsstiftungen sind leidenschaftliche und missionsorientierte - ihre Denkweise ist nicht die rationale, Unternehmen, "sollten wir das tun wir eine Entscheidung treffen, Analysediagramm?!" sondern neigt dazu, viel mehr die Art von Sache, die Sie von Unternehmern zu hören - "wir werden dies tun -. und wird durch Wände zu treten, wenn notwendig, um erfolgreich zu sein"

Big Pharma nicht in der Lage, die Art von Dringlichkeit und Leidenschaft so charakteristisch für Start-ups und so offensichtlich deutlich in der MRF zu generieren. Leider gibt es eine vollständige Literatur zu diesem Zeitpunkt an den oft trostlosen Kultur der großen Pharmaunternehmen gewidmet; Ich habe es hier und hier diskutiert wird, hat Bruce Booth einen charakteristisch Smart neues Stück hier; ehemalige Pharma-CEO Jean-Pierre Garnier hat eine klassische Diskussion hier.

Big Pharma und akademische Forscher haben vorläufige Bemühungen, die anderen ins Gespräch zu kommen, aber diese Annäherungsversuche nicht bemerkenswert erfolgreich (ein Punkt sicher an die Oberfläche an diesem Wochenende die Sage Kongress konzentriert sich auf die Beschleunigung Wissen verwandelt durch die gemeinsame Datennutzung und offene Kommunikation). Akademiker neigen nicht zu erkennen, wie weit entfernt ihre Laborversuche sind von der Anwendung und oft unterschätzen die Arbeit, Einsicht und außergewöhnliche Know-how erforderlich, um letztendlich liefern ein zugelassenes Produkt. Inzwischen betreibt Industrie in der Regel in einem strukturierten, bewusste, eingeschränkt Mode, die nicht leicht in Resonanz ist mit den meisten Akademiker.

Um sicher zu sein, viele Pharmaunternehmen, im Rahmen einer "Open Innovation" Mandat haben Vereine mit Wissenschaftlern verfolgt, um die Übersetzung von vielversprechenden Entdeckungen zu fördern; Pfizer Beziehung mit UCSF, die ko-lokalisierte Ermittler und sich bemühen, Ziele adressierbar mit biologischen Therapeutika zu identifizieren, bietet ein repräsentatives Beispiel.

Akademischen Zentren, die ihrerseits haben die Notwendigkeit hervorgehoben, um mehr translationale sein, in einigen Fällen sogar die Einrichtung Substanz-Screening-Anlagen, vielversprechende Leads zu identifizieren. Doch ich weiß, einige Kollegen in entweder Wissenschaft oder Industrie, die aus der Ferne optimistisch in dieser Lösungen.

Ich bin nicht sicher Big Pharma sollte ganz aufgeben Grundlagenforschung, aber ich denke, sie würden gut tun, um es in ein paar Schlüsselbereiche, die langfristige Verpflichtungen darstellen zu verfolgen, und kann mit Leidenschaft und Schwerpunkt unter der Leitung von der verfolgt werden sehr ungewöhnliche Person, die die Kreativität eines akademischen Forscher, des Engagements von einem Patientenvertreter vereint, und verfügt über genügend Erfahrung in dieser Branche zu verstehen, was muss das Programm zu erreichen, um erfolgreich zu sein. Dann finanzieren diese kleinen Team und versuchen, aus dem Weg zu bleiben.

Dieser Ansatz, kombiniert mit einer wissenschaftlich-versierte, erforderlichen Befugnissen Geschäftsentwicklung Funktion (Kommentare Booths hier Resonanz) und intensivierte Auseinandersetzung mit und die Unterstützung der Übersetzung orientierte Krankheit Stiftungen (ein Modell, das ich hoffe inständig, fruchtbar sein und sich vermehren), zur Folge haben kann in eine vielversprechende Zukunft für Big Pharma, eine nachhaltige Zukunft für die biomedizinische Innovations-Ökosystem, und am wichtigsten, eine gesündere Zukunft für die Patienten.

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